limb girdle musküler distrofi

• (bkz: lgmd)
  
  hem otozomal dominant (1a) hem de otozomal resesif (2a) kalıtımsal özellik gösterebilen kol ve bacak kuşağı kaslarını tutan bir tür myopatik hastalık.
  
  müsküler distrofilerdeki tipik ck yüksekliği bu hastalarda da görülür.
  
  hastalığın ilerlemesi öngörülemez ancak uzmanların görüşüne göre çocuk yaşta başlangıç olduğunda ilerleme hızı daha belirgin ve skolyoz, kalp hastalıkları, yürüme kaybı gibi engellilik durumu ergenlikte başlayanlara göre daha sık olmakta.
  
  bilinen bir ilaç tedavisi yoktur ancak faz 1-2 çalışmasını tamamlamış yeni bir medikal tedavi fda tarafından deneme sürecine alınmış.
  
  (bkz: resolaris)
  
  çalışmaların sonuçlarına göre, resolaris'in fshd hastalarında güvenli ve iyi tolere edildiği gösterilmiş.
  daha da önemlisi, resolaris ile tedavi edilen hastaların yaşam kalitesi ve kas kuvveti, bireyselleştirilmiş nöromüsküler yaşam kalitesi (ınqol) ve manuel kas testi (mmt) skorları ile değerlendirildiğinde plasebodakilere göre anlamlı iyileşme gösterilmiş.
  
  özetle, önümüzdeki 5 yıl içinde bu ilacın akibeti belli olur.
  umuyorum ki işe yarar.
• (bkz: peki)