zolgensma

• fda tarafından kullanımı onaylanan, novartisin ürettiği, dünyanın en pahalı ilacı. fiyatı 2 milyon 125 bin $
  
  gen terapisi olarak sma hastalarında kullanılacak.
• (bkz: tarihin en pahalı ilacı/@velizarovki)
• işin komiği, hastalığın mevcut tedavisinden (spinraza, ömür boyu kullanılması gerekiyor) hem daha etkili hem de daha ucuzdur (spinraza'nın birim fiyatı daha ucuzdur ama ömür boyu kullanılması gerekir, zolgensma tek sefer kullanılır biter. zolgensma tedavisi 5 yıllık spinraza tedavisinden ucuzdur).
  
  motor nöronların temel özelliklerinden biri olan bir kere üredikten sonra ömür boyu bir daha değişmeme özelliğini kullanan bir ilaçtır. bu ilaçta içine smn geni yerleştirilen (yanlış hatırlamıyorsam) rotavirüs kapsidleri motor nöronları enfekte eder, içlerindeki viral dna normalde virüsün protein kapsülünü üretmesi gerekirken, bu parçanın yerine smn proteininin kodu koyulmuştur. bu sayede vücut eksik olan smn proteinini üretir, hastalık tedavi edilmiş olur.
  
  çok kişi farkında olmasa da tıpta gerçek anlamda devrim bir ilaçtır. her açıdan ilk defa böyle bir mekanizmayla çalışan, böyle işleyen, böyle bir hastalığı bu kadar kesin tedavi eden bir ilaç daha yoktur. her açıdan ilk olan bir ilaç olarak, bence fiyatını gayet haketmektedir.
• pahalı olmasının sebebi : zaman ve para. bu ilaç için 2.4 milyar dolardan fazla harcama yapılmış ve ortaya çıkması 12 yıldan fazla sürmüş.
• nasıl bir kar payı ile 2.1 milyon dolar olduğunu merak ettiğim ilaç.
  
  https://youtu.be/bctqisogxik?t=1107
• devletimizin halen tanımadığı, bu yüzden tedavi giderlerini karşılamadığı ,
  
  ilacı alabilecek dahi olsanız tedavinin türkiye' de yapılmasına izin vermediği ,
  
  kampanya ile para toplanırken bağışlanan sanat eserlerinin satışlarından ise çatır çatır kdv ve gelir vergisi aldığı ,
  
  bunun yanı sıra üretici firmanın toplanan paranın 1,7 milyon usd olduğunu gördüğü, buna rağmen kalan kısım için banka teminat mektubunu kabul etmediği,
  
  vize için başvurulan abd konsolosluğunun ise masraflarla beraber tüm paranın ( 2,4 milyon usd) banka hesabında hazır bulunmasını istediği ilaç ve tedavi yöntemidir.
  
  maalesef kuzenimin kızı bu şartlar altında yaşamaya,
  ailesi de gece/gündüz çalışarak, ellerinde ne varsa paraya çevirerek, herkesten yardım isteyerek o tatlı bebeği hayatta tutmaya çalışıyor.
  
  sakın kimse bana sağlık sistemi ve kapitalizm güzellemesi yapmasın sözlük, fena kalp kırasım var an itibariyle.
• 2 yaşındaki hasta çocuklarını bu ilacı temin etmeyip yaşatmayı beceremeyen ülkenin benim gözümde bok kadar değeri yoktur. kimse kusura bakmayacak.
• (bkz: sma tip 1 hastası ali eymen'e yardım kampanyası)
• sgk kapsamina alinmasi icin kamuoyu olusturulmasi gereken ilac. her gecen gun baska bir sma'li yavrumuzun yardim cigligini duyuyoruz internette. hepsi de bagis kampanyanlari araciligiyla bu ilacin fahis bedelini karsilamaya calisiyorlar. ama hangi birisine yetisebiliriz. ayrica eminim sesini duyuramayan da pek cok baska hasta vardir. tek tek acilan bagis kampanyanlarina elbet destek verelim elimizden geldigince ama kalici ve etkili bir cozum icin daha genel bir hareket baslatmak gerekiyor.
• onlarca sma hastası bebeğin ulaşmaya çalıştığı, dünyanın en pahalı tedavisinde kullanılan ilaç.
  
  malesef türkiye’deki sma hastası bebeklerin tek şanssızlığı bu hastalığa yakalanmış olmak değil, her geçen gün parası devalüasyon karşısında eriyen bir ülkede dünyaya gelmiş olmak.
  kanada’da 1 nisan 2020’de doğan lucy için 2.4 milyon$’lık yardım sadece 3 ayda toplanmış, hatta bebek -3 gün önce- 8 ağustos’ta gen terapisini almış bile. ailesi kampanya açıklamasında “2.4 milyon usd yani 3 milyon kanada dolarına ihtiyacımız var” demiş. aynı meblağın bizdeki karşılığı ise 17 milyon tl. kanadalı aile, ayda 1 milyondan bu parayı 3 ayda toparlayabildi desek, aynı hesapla bizde 17 ay geçmesi gerek -ki tedaviden sonuç alınabilmesi için bebeğin 2 yaşını geçmeden gen terapisini alması şartı var. yani zamana karşı yarışmanın haricinde, bebeğin yenidoğan olması ve tüm finansal planın saat gibi işlemesi gerekiyor.
  bildiğim kadarıyla bu zamana kadar başarıya ulaşan tek kampanya nil güleç‘inki oldu. bence aynı yöntemle yardım toplamaya çalışan aileler nil bebeğin kampasının a’dan z’ye nasıl yürütüldüğüne odaklanmalı ve birebir aynı adımları uygulamalılar.
  
  benim yazarken bile içim daraldı gece gece, evladını yaşatmak için mücadale tüm ailelere allah güç kuvvet versin.