zolgensma

• yurtdışında 36 hasta ile yapılan ve daha tamamlanmamış bir çalışma sonucunda ortaya çıkmış gen terapi ilacı.
  son zamanlarda instagram üzerinden yapılan bağış kampanyaları ile tanıdım ve araştırmalarım sonucu ekşisözlük ahalisini bilgilendirmek isterim.
  ilaç vektör bir virüs ile gen çoğaltma prensibi ile çalışıyor. virüs bu işi nasıl yapıyor diye sorarsanız, virüsler birkaç genden oluşan basit canlılar olmakla birlikte bizim dnamıza bağlanarak canlılıklarını devam ettirebilir. bizim organellerimiz ile protein sentezlettirebilirler. uykuda olan bir geni aktifleştirebilir, çalışan bir geni susturabilir. bu özelliklerinden faydalanarak kanser tedavisinde virüslerin kullanılması varolan popüler çalışmalardandır. konuyu dağıtmadan gelelim sma tedavisine. arkadaşlar bu ilacın türkiye'ye gelmesi imkansız. sgk daha ucuz, etkinliği kanıtlanmış, dünyada sıklıkla kullanılan, bir çok ilacı ödeme listesinde bekletirken ne idüğü belirsiz iki klinik çalışma ile 2.1 milyon dolar değerindeki bir ilacı ödeyemez. türkiye'de yüzlerce sma hastası var farkındayım ama maliyet etkin olmayan bir tedavinin sgk ödeme listesinde yeri olamaz. birçok profesör dahi bu ilacı önermemekte ve devletin parasının yabancı bir firmaya aktarılmasını onaylamamakta. kısaca hiçbir doktor o ilacın raporunun altına imza atmaz, hiçbir hastane o ilacı envanterine katmak ve uygulamak istemez.
  biraz bencilce gelebilir ama şöyle düşünün 100 tane sma hastasını 1 veya 2 yıl yaşatmak için toplamda 210 milyon dolar (1.5 milyar tl) para harcayacaksınız ve bu hastaların bir kısmı kaçınılmaz bir şekilde, kötü bakımdan ve komplikasyonlardan ölecek. geriye kalanlar için de hiçbirşey bitmiş değil daha farklı harcalamalar ve diğer gen terapi uygulamaları onlar için devam edecek. sağlık bakanı dahi olsanız bu memlekette açlıktan ölen onlarca insan varken bu denli bir harcamanın altına giremezsiniz.
  kısacası allah yardımcıları olsun. almamız gereken mesaj birçok kalıtsal hastalığın hala daha etkin bir tedavisi yok. akraba evliliğinden kaçınınız.